得了儿童血液病，无助？异基因造血干细胞移植，新生！

谈到血液病，不少家长都闻之色变。但随着医学技术的飞速发展，以前的“不治之症”也可以治愈，造血干细胞移植就是目前治愈大多数血液病的有效方法。

造血干细胞移植是针对患有白血病、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、免疫缺陷病、恶性肿瘤、遗传性疾病等的患者，把他们骨髓里的“坏细胞”置换成健康细胞的一种治疗手段。

菲菲（化名）自幼即被确诊患有一种罕见的遗传性疾病——MYH9基因病。罹患这种疾病的患儿体内血小板很少，创伤后往往会导致全身出血。因此，在菲菲的成长过程中，输血成了必不可少的一部分。十几年来，父母带着菲菲四处奔波求医，得到的答复均是进行异基因造血干细胞移植是唯一的治愈方式。

父母带着菲菲慕名来到青岛妇女儿童医院就医，血液科梁卉主任团队经过配型筛选，终于在中华骨髓库中筛选到一位来自江苏的干细胞捐赠志愿者，并立即进行高分辨率配型、查体，制定干细胞采集和移植计划。经过进入移植仓前预处理、干细胞回输，并克服移植过程中可能发生的严重感染、出血以及肝小静脉闭塞症、间质性肺炎、血栓性微血管病、移植物抗宿主病等并发症考验，20天后菲菲各项指标恢复良好，顺利出仓。

今天，就带您了解一下关于造血干细胞移植那些事儿......

造血干细胞有哪些来源？

造血干细胞的来源分为三类：来自患者自身，称为自体造血干细胞移植；来自同卵双生的同胞供者，称为同基因造血干细胞移植；来自非同卵双生的其他供者，称为异基因造血干细胞移植。移植物除了来自骨髓以外，也可以使用外周血和脐带血(从新生儿、小婴儿脐带提取的血液)。

什么是骨髓库？

骨髓库也叫造血干细胞捐献者资料库，它并不是以实物的形式保存供者的骨隨或外周血造血干细胞，只是保存造血干细胞志愿捐献者的姓名、年龄、性别、健康状况、详细地址、联系方式以及配型结果等。如果患者需要做造血干细胞移植，由其所在医院联系骨髓库管理人员，配型相合后，通知该志愿者捐献造血干细胞。因此，参加骨髓库的志愿者越多，库容量越大，患者找到配型相合捐献者的机会就越多。

患儿移植前需要哪些准备措施？

一是移植前准备。准备接受干细胞移植的患儿大约在移植前1个月住院，接受身体评估，评估能否耐受大量的放射线照射和免疫抑制剂的治疗，比如评估患者的心功能、肝功能和肾功能，或者检查身体哪里有可能成为感染源或者感染灶(龋齿、鼻窦炎、或者某些陈旧性病变)。

二是移植前的预处理。以移植为目的的预处理，一般会在移植前7-10天开始。通俗来讲，预处理就是给患者做大剂量化疗，以杀灭肿瘤细胞，抑制免疫，有利于干细胞植入。

患儿移植后效果怎么样？

随着医疗技术的提高，移植后出现排异的概率越来越小，因排异直接导致死亡的情况也越来越少。移植后恢复良好的患儿基本同健康人一样参加工作，回归正常的社会生活。

捐献者移植后会有什么影响？

目前，对于非血缘供者主要通过外周血进行干细胞采集。采集前，供者要皮下注射粒细胞集落刺激因子促进造血，以便能采集到更多的造血干细胞，粒细胞集落刺激因子对供者来说非常安全。移植过程和一般献血类似，需要的献血量为300-500ml，对供者健康基本不会产生不利影响。